ROMA – Le immunoglobuline, farmaci plasmaderivati essenziali per il supporto e la regolazione del sistema immunitario, rappresentano una risorsa terapeutica fondamentale per il trattamento delle immunodeficienze e di numerose patologie neurologiche e autoimmuni. La varietà di ambiti di utilizzo, bisogni terapeutici e alternative disponibili rende fondamentale un impiego appropriato e responsabile di questa risorsa.

Per affrontare il tema dell’uso responsabile delle Immunoglobuline in Italia sono stati pensati tre appuntamenti regionali ideati da Cencora in co-creation con Cittadinanzattiva e realizzati con il contributo non condizionato di argenx. I tre incontri, che confluiranno nella stesura di un Policy Paper, si chiuderanno con un evento nazionale che si volgerà a Roma entro la fine del 2026.
Tra il 2014 e il 2023, la domanda di medicinali plasmaderivati è cresciuta di circa il 57%, con un incremento medio annuo del 5%. Questo trend riflette il crescente impiego delle immunoglobuline in numerosi ambiti terapeutici, spesso nell’ambito di trattamenti continuativi e di lungo periodo. In questo scenario, la disponibilità di alternative terapeutiche efficaci può contribuire a un utilizzo più sostenibile delle risorse, preservandone l’impiego per le indicazioni in cui rappresentano un’opzione essenziale e non sostituibile.

‘Come Cittadinanzattiva abbiamo voluto promuovere questo percorso di confronto regionale per ribadire una priorità assoluta: i bisogni dei cittadini devono tornare al centro delle decisioni sanitarie. Il nostro obiettivo cardine è garantire un equo accesso alle cure e tutelare la continuità terapeutica delle persone con malattie rare e autoimmuni. Le immunoglobuline rappresentano una risorsa essenziale, ma la loro carenza strutturale – unita alle difformità regionali nell’autosufficienza – costituisce una criticità quotidiana per i pazienti- spiega Valeria Fava, responsabile Coordinamento Politiche della Salute, Cittadinanzattiva- Di fronte alla crescita della domanda e alle sfide di approvvigionamento, è importante lavorare per evitare ai cittadini ritardi o interruzioni nei trattamenti. Per questo sosteniamo con forza la necessità di ottimizzare i percorsi di cura attraverso una reale integrazione tra ospedale e territorio, un dialogo costante con i cittadini e l’uso responsabile delle risorse disponibili, valorizzando tempestivamente le alternative terapeutiche laddove presenti e clinicamente appropriate’.

L’evento istituzionale romano, patrocinato da Regione Lazio, Consiglio regionale del Lazio, Siica-Società Italiana di Immunologia, Immunologia Clinica e Allergologia, ImmunIta Associazione Italiana Immunodeficienze, Cidp Italia Aps, Uniamo Federazione Italiana Malattie Rare Onlus, si propone di promuovere un confronto tra istituzioni, clinici e rappresentanti dei pazienti sulla crescente pressione legata all’utilizzo delle immunoglobuline e sulla necessità di garantirne disponibilità e appropriatezza d’uso. Un focus particolare sarà dedicato alla Polineuropatia Cronica Infiammatoria Demielinizzante (Cidp), tra le principali indicazioni neurologiche per l’utilizzo delle immunoglobuline, evidenziando il contributo delle nuove opzioni terapeutiche da un lato nella gestione più sostenibile della risorsa e dall’altro nel preservarne la disponibilità quando essenziale e non sostituibile.

‘L’obiettivo di Regione Lazio è garantire l’accesso alle terapie nei casi in cui risultano indispensabili, favorendo al contempo il ricorso ad alternative terapeutiche laddove disponibili e clinicamente appropriate, nell’interesse della sostenibilità del sistema sanitario e della qualità dell’assistenza- ha commentato Fabio De Lillo, responsabile Coordinamento Attività Strategiche Spesa Farmaceutica, Regione Lazio- è fondamentale promuoverne un utilizzo appropriato delle alternative terapeutiche disponibili, in linea con le evidenze scientifiche e con i bisogni clinici dei pazienti’.
Nel 2024 l’autosufficienza effettiva del Lazio per le immunoglobuline umane normali – intesa come quota della domanda totale coperta dalla fornitura effettiva derivante dal conto lavorazione del plasma – era pari al 41%, rispetto al 59% registrato a livello nazionale.

‘Nel Lazio, come in altre regioni, persistono importanti sfide organizzative nella gestione delle malattie rare, legate alla necessità di una maggiore integrazione tra i diversi livelli della rete assistenziale e di un più efficace coordinamento tra ospedale e territorio- afferma Roberto Poscia, direttore del Centro Interdipartimentale Malattie Rare dell’Aou Policlinico Umberto I di Roma e referente del Coordinamento regionale- A queste criticità si aggiunge la fragilità dell’approvvigionamento delle immunoglobuline. Nel 2024, nel Lazio, la fornitura ottenuta attraverso il conto-lavorazione del plasma ha coperto il 41% della domanda totale, rispetto a una media nazionale del 59%. Questo dato non significa che la restante parte del fabbisogno sia rimasta insoddisfatta, ma evidenzia una maggiore dipendenza dagli acquisti sul mercato e, conseguentemente, una maggiore esposizione alle possibili tensioni di disponibilità. È pertanto necessario rafforzare la governance regionale, migliorare la programmazione dei fabbisogni, monitorare i consumi e promuovere l’appropriatezza prescrittiva, assicurando priorità cliniche trasparenti e continuità terapeutica ai pazienti per i quali le immunoglobuline costituiscono un trattamento essenziale’.

A questo si aggiunge, a livello nazionale, il permanere di un gap strutturale tra la produzione interna e la domanda, con un’autosufficienza effettiva del 59%, che deve essere colmato attraverso l’approvvigionamento sul mercato delle immunoglobuline commerciali. Questo espone in parte il sistema sanitario italiano alle dinamiche del mercato globale del plasma e ai meccanismi internazionali di allocazione.
‘Tutti questi fattori contribuiscono a mantenere una pressione significativa sulla disponibilità di immunoglobuline in Italia, riflettendo uno squilibrio strutturale tra la crescita della domanda e la capacità di raccolta e frazionamento del plasma- ha dichiarato Girolama A. Marfia, docente di Neurologia dell’Università degli Studi di Roma Tor Vergata, direttore della Uosd Sclerosi Multipla e responsabile clinico del Centro di Riferimento per le Malattie Neurologiche, Neuromuscolari e Distrofie Miotoniche Rare del Policlinico Tor Vergata di Roma- Quando la disponibilità del farmaco non consente di garantire la necessaria continuità terapeutica, le conseguenze possono assumere una rilevanza direttamente clinica: nelle immunodeficienze può aumentare il rischio di infezioni gravi e delle relative complicanze; nelle patologie neurologiche immunomediate, un trattamento non adeguatamente continuativo può esporre al rischio di riacutizzazione della malattia, con possibile perdita funzionale e accumulo di disabilità neurologica’.

In Europa, la pressione sulla domanda di immunoglobuline è destinata ad aumentare ulteriormente: entro il 2028 è previsto un incremento del 37% rispetto ai livelli attuali. In questo scenario, il raggiungimento del target di autosufficienza fissato al 90% richiederà volumi di raccolta e produzione significativamente maggiori, rendendo ancora più rilevante una programmazione efficace dei fabbisogni.
“Una possibile soluzione, ancora in larga parte poco esplorata, per ridurre la pressione sulla limitata disponibilità di immunoglobuline consiste nel ricorso a terapie alternative, laddove esistano e risultino clinicamente appropriate- ha commentato Fabrizio Celia general manager argenx Italia- In linea con questo approccio, le linee di indirizzo Aifa sul razionamento prevedono che, nei periodi di carenza, vengano adottate opzioni terapeutiche alternative laddove disponibili e clinicamente appropriate. Questo approccio potrebbe essere particolarmente vantaggioso, quando queste alternative venissero utilizzate per quelle patologie che richiedono un maggior utilizzo di immunoglobuline”.

In sintesi, il progetto intende promuovere una riflessione condivisa sulla sostenibilità dell’impiego delle immunoglobuline e sul contributo che l’evoluzione dello scenario terapeutico può offrire nel ridurre la pressione su una risorsa biologica limitata, preservandone la disponibilità per i bisogni clinici a maggiore criticità.